Transfusing children with hemoglobinopathies

• Published in: Transfusion clinique et biologique : journal de la Societe francaise de transfusion sanguine Vol. 26; no. 3; pp. 147 - 149
• Main Authors: Allali, S., Taylor, M., Albinni, S., Amiranoff, D., de Montalembert, M.
• Format: Journal Article
• Language: English
• Published: France Elsevier Masson SAS 01-09-2019; Elsevier
• Subjects: Allografts; Anemia, Sickle Cell - drug therapy; Anemia, Sickle Cell - therapy; Child; Drépanocytose; Emergencies; Erythrocyte Transfusion; Exchange Transfusion, Whole Blood; Gene therapy; Genetic Therapy; Greffe de cellules souches hématopoïétiques; Hematopoietic Stem Cell Transplantation; Hemoglobinopathies - therapy; Humans; Hydroxyurea; Hydroxyurea - therapeutic use; Hydroxyurée; Life Sciences; Multiple Organ Failure - therapy; Red blood cell transfusion; Sickle cell disease; Thalassemia; Thalassemia - therapy; Thalassémie; Thérapie génique; Transfusion érythrocytaire; Red blood cell transfusion; Drépanocytose; Transfusion érythrocytaire; Thalassémie; Thalassemia; Hydroxyurea; Hydroxyurée; Sickle cell disease; Gene therapy; Greffe de cellules souches hématopoïétiques; Hematopoietic stem cell transplantation; Thérapie génique
• ISSN: 1246-7820; 1953-8022
• DOI: 10.1016/j.tracli.2019.06.323

Thalassemia and sickle cell disease (SCD) are among the most common inherited diseases worldwide. Red blood cell transfusion is a cornerstone of their treatment, but its indications have significantly changed over the past years. New therapies are emerging in both syndromes: among them, hematopoietic stem cell transplantation is now routinely proposed, and gene therapy has shown promising preliminary results.
Les syndromes thalassémiques et drépanocytaires font partie des maladies génétiques les plus fréquentes au monde. La transfusion de concentrés érythrocytaires est un traitement majeur, dont les indications ont évolué au cours des dernières années. De nouveaux traitements ont également fait leur apparition : la greffe de cellules souches hématopoïétiques est désormais proposée en pratique courante et la thérapie génique a montré des résultats préliminaires prometteurs.