Fanconi anemia: 29 years experience in a single center

• Published in: Uluslararası hematologi-onkoloji dergisi Vol. 20; no. 4; pp. 201 - 205
• Main Authors: ERTEM, Mehmet, İNCE, Elif U, UYSAL, Zümrüt, AZIK, Fartih M, GÖZDAŞOĞLU, Sevgi, İLERİ, Talia
• Format: Journal Article
• Language: English
• Published: Akademi Doktorlar Yayınevi 2010
• ISSN: 1306-133X

Fankoni anemisinde tek küratif tedavi yöntemi olan kök hücre nakli, geçmiş yıllarda Türkiye'de nakil merkezlerinin yetersizliği nedeni ile tüm hastalara tedavi seçeneği olarak sunulamıyordu. Bu nedenle, androjenler yan etkileri bilinmesine rağmen Fanconi anemisinin tedavisinde yaygın olarak kullanılmışlardır. Bu makalede bir merkezin 29 yıl içerisinde izlediği 42 Fanconi anemili hastanın klinik özellikleri ve sonuçları tartışılmıştır. Hastaların tanıdan sonraki ortanca izlem süresinin 67.5 ay olduğu saptandı (aralık:1-111 ay). Kırk iki hastanın 34'üne androjenlerle birlikte düşük doz kortikosteroid (bu 34 hastanın üçüne birlikte antilenfosit globulin verilmiş, beşine kök hücre nakli uygulanmıştır), bir hastaya yüksek doz metilprednizolon, bir hastaya sadece kök hücre nakli, iki hastaya destek tedavisi verilmiş, dört hastanın ise hiçbir tedavi gereksinimi olmamıştır. Hastalarımızda androjen kullanımının ayrıntısı şöyledir: Oksimetalon ve prednizolon (n= 21), testosteron ve prednizolon (n= 8), testosterone, prednizolon ve antilenfosit globulin (n= 3), oksimetalon, testosteron ve prednizolon (n= 2) olmak üzere toplam 34 hastaya androjen verilmiştir. Bizim serimizde, bir hastada akut myeloid lösemi gelişti. Hiçbir hastamızda karaciğer tümörü görülmezken bir hastada peliosis hepatitis saptandi. Androjen kullanan hastalarımızın hepsinde düşük dozda kortikosteroid kullandık. Sadece altı (14.3%) hastamıza kök hücre nakli uygulanabildi. Sekiz (19%) hasta izlemden çıktı, 11 (26.2%) hasta izlem sırasında öldü.
Hematopoietic stem cell transplantation, which is the only curative therapy for marrow failure experienced by Fanconi anemia, was not available for all patients due to lacking in adequate transplantation centers in Turkey in the past years. For this reason, although androgens side effects are well known, they have been widely used for Fanconi anemia. Here we reported the clinical characteristics and outcome of 42 Fanconi anemia cases in 29-year period in a single center. The median follow up period was 67.5 months (range: 1 -111 months) after diagnosis. Treatment modalities were as follows: Androgens with low dose corticosteroids (n= 34) (anti lymphocyte globulin were used in three of 34 patients, and five of 34 underwent to hematopoietic stem cell transplantation), high dose methylprednisolone (n= 1), hematopoietic stem cell transplantation (n= 1), supportive treatment (n= 2), no treatment required (n= 4). The uses of androgens in our patients were as follows: Oxymethalone and prednisolone (n= 21), testosterone and prednisolone (n= 8), testosterone, prednisolone, and anti lymphocyte globulin (n= 3), oxymethalone, testosterone, and prednisolone (n= 2) were given to 34 patients. In our series, one patient developed acute myeloid leukemia. None of our patients developed liver tumors and peliosis hepatitis was diagnosed in one patient. We used androgens with low dose corticosteroids. Only six (14.3%) patients underwent hematopoietic stem cell transplantation. Eight (19%) patients were lost to follow up, and 11 patients (26.2%) died.