Current global scenario of guidelines on the management of paroxysmal nocturnal hemoglobinuria: a systematic literature review/Cenario global de diretrizes para o manejo da hemoglobinuria paroxistica noturna: uma revisao sistematica da literatura

• Published in: Jornal Brasileiro de economia da saúde Vol. 12; no. 3; p. 281
• Main Authors: de Almeida Soares, Rodolfo Daniel, Fonseca, Patricia Belintani Blum, Fertrin, Kleber Yotsumoto, Marinato, Andre, Melo, Andresa Lima, Nascimento, Ana Clara Kneese, Moreno, Adrienne Bunn, Vecina, Antonianna, Dias, Bruno Vieira, Lima, Carlos Bernardo Loureiro, de Souza, Fernando Vieira Pericole, Cantadori, Lucas Oliveira, Reis, Marcos Laercio Ponte, Ganacini, Paulo Roberto, Helman, Ricardo
• Format: Journal Article
• Language: Portuguese
• Published: Doctor Press Editora Cientifica 01-12-2020
• ISSN: 2175-2095
• DOI: 10.21115/JBES.v12.n2.p281-90

Objective: To report the outcomes of a systematic literature review of guidelines and consensus on the management of paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH) and describe the main therapeutic options available worldwide. Methods: A systematic literature review was conducted in April 2018 with no time limit and reported in line with the PRISMA statement. The AGREE II instrument was used to determine the quality of each guideline included in the systematic review. Results: Eight guidelines/consensus were eligible, one developed by an international group, two in Spain, and one each in Turkey, Germany, Argentina, Australia and the United Kingdom. Supportive treatment with erythrocyte transfusion, anticoagulants and steroids is indicated by all guidelines and consensus. The use of erythropoietin is suggested by three of them. Recommendations for the prescription of eculizumab were consistent in all but one guideline, published in 2005. Allogeneic hematopoietic stem cell transplantation is reported as the only potentially curative treatment for PNH, although its association with high mortality and morbidity rates is emphasized, being indicated for a selected group of patients. The AGREE II scores applied for each domain showed in general a low and heterogeneous methodological quality among guidelines. Conclusion: Despite the low and heterogeneous methodological quality, in general the comparison of guidelines and consensus for PNH management showed consistent recommendations regarding supportive care, eculizumab and hematopoietic stem cell transplantation. Keywords: hemoglobinuria, paroxysmal, guideline, review, eculizumab, hematopoietic stem cell transplantation Objetivo: Relatar os desfechos de uma revisao sistematica da literatura de diretrizes e documentos de consenso sobre o manejo da hemoglobinuria paroxistica noturna (HPN) e descrever as principais opcoes terapeuticas disponiveis mundialmente. Metodos: Uma revisao sistematica da literatura foi conduzida em abril de 2018 sem limite temporal e realizada de acordo com a recomendacao PRISMA. O instrumento AGREE II foi utilizado para determinar a qualidade de cada diretriz incluida na revisao. Resultados: Foram elegiveis oito diretrizes/consensos, um desenvolvido por um grupo internacional, dois na Espanha e um em cada um dos paises a seguir: Turquia, Alemanha, Argentina, Australia e Reino Unido. O tratamento de suporte com transfusao de eritrocitos, anticoagulantes e esteroides e indicado por todos os documentos. A eritropoetina e indicada por tres deles. A recomendacao de prescricao do eculizumabe foi consistente em todos, exceto em um publicado em 2005. O transplante alogenico de celulas-tronco hematopoeticas e reportado como o unico tratamento com potencial curativo para a HPN, apesar de uma enfatica associacao com maiores taxas de mortalidade e morbidade, sendo indicado para grupos selecionados de pacientes. Os escores AGREE II aplicados para cada dominio demonstraram, em geral, qualidade metodologica baixa e heterogenea entre as diretrizes. Conclusao: Apesar da qualidade metodologica baixa e heterogenea, em geral, a comparacao de diretrizes e consensos para o manejo da HPN demonstrou recomendacoes consistentes quanto ao uso de tratamento de suporte, eculizumabe e transplante alogenico de celulas-tronco hematopoieticas. Palavras-chave: hemoglobinuria paroxistica, guia, revisao, eculizumabe, transplante de celulas-tronco hematopoeticas